ICER olarak da bilinen Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü, ilaç endüstrisinin “inekleri” olarak biliniyor. Bunlar, yılda yalnızca birkaç kez ortaya çıkıp, ilaç imalatçılarını en son kanser veya MS tedavilerini fahiş fiyatlarla fiyatlandırdıkları için eleştiren gözlüklü oyunbazlar olarak görülüyorlar. Ancak geçen yıl ICER, yeni bir tedavinin değerinin 3,9 milyon dolara kadar çıktığını tespit ettiğinde birçok kişiyi şok etti; bu, tarihteki diğer tüm ilaçlardan daha fazla ve yaygın olarak kullanılan bir otoimmün ilaç olan Humira'nın 45 yıllık tedarikine eşdeğer.
Bu karar, ilaç endüstrisinin nadiren başardığı, gerçek tedaviler sağlama konusunda yeni bir gen terapisi sınıfının olağanüstü potansiyelini gösterdi. Artık Lenmeldy olarak onaylanan tedavi, çok nadir görülen bir nörodejeneratif hastalık olan metakromatik lökodistrofi (MLD) ile doğan bebeklere umut sunuyor. Lenmeldy, bu bebeklerin büyümesini ve aslında normal yaşamlar sürmesini sağlayabilir; bu da tıp biliminde önemli bir atılımı temsil eder.
