Andelyn Biosciences Inc., Faz I/II/III klinik denemesi için bir süspansiyon süreci AAV NGLY1 gen terapisi olan GS-100’ün teknoloji transferi ve üretimi için Grace Science LLC ile ortaklık kuran bir hücre ve gen terapisi Sözleşmeli Geliştirme ve Üretim Kuruluşudur (CDMO). NGLY1 Eksikliğinin tedavisi için materyal. Bu ortaklık, program verimliliğini en üst düzeye çıkarmayı, devam eden klinik araştırmayı desteklemeyi ve zayıflatıcı semptomlara neden olan onaylanmış bir tedavisi olmayan, ciddi, hayatı tehdit eden bir hastalık olan NGLY1 Eksikliğinden muzdarip hastalara yönelik kritik tedaviyi hızlandırmayı amaçlıyor.
GS-100, insan NGLY1 geninin tam uzunluktaki versiyonunu kodlayan bir rekombinant AAV9 vektörüdür. 2021’de FDA ve EMA tarafından yetim ilaç tanımı (ODD) ve FDA tarafından Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı verildi. Grace Science, bu yılın Şubat ayında ilk NGLY1 Eksikliği hastasına GS-100 dozunu başarıyla uyguladı ve ikinci hastaya Mayıs 2024’te doz uygulamayı planlıyor.
Ortaklıkta Grace Science, üretim zaman çizelgelerini hızlandırmak için Andelyn’in AAV süreçlerindeki uzmanlığından ve son aşama üretim ve ticari hazırlığa hazırlık yeteneklerinden yararlanacak. Andelyn Biosciences Ticari Direktörü Matt Niloff, GS-100 programının başarısı için güven ve umut sağlayan, her iki şirket tarafından paylaşılan güçlü işbirliğini ve müşteri odaklı odağı vurguladı.
Grace Science’ın CEO’su ve Kurucu Ortağı Matt Wilsey, Andelyn’in AAV gen terapisi üretimindeki uzmanlığının NGLY1 hastalarının klinik deneyleri ve ötesinde güvenli, yüksek kaliteli ilaç ürünlerine erişmesini sağlayacağını belirterek ortaklıktan duyduğu heyecanı dile getirdi. Andelyn Biosciences ve Grace Science arasındaki ortaklık, GS-100’ün geliştirilmesi ve üretilmesi yoluyla NGLY1 Eksikliği çeken hastalara umut ve rahatlama getirmeyi amaçlıyor.
